Proyecto FOLTRA

Parece que va a haber luz....

banner_colaboradores.png


Parece que va a haber luz....

Imprimir
Correo electrónico
Lunes 04 de Noviembre de 2013 00:00

Desde hace un par de a√Īos, aproximadamente, parec√≠a que el camino comenzaba a abrirse cuando un investigador de Oxford comunic√≥ que mediante terapia g√©nica hab√≠a conseguido restaurar la normal expresi√≥n del gen SMN1 (gen de supervivencia de motoneuronas) en un modelo de rat√≥n con AME. El siguiente paso era el encontrar el vector viral apropiado para llevar a cabo esta terapia en pacientes. Recordemos que la AME (Atrofia M√ļsculo Espinal)es una enfermedad gen√©tica, progresiva, causada por la alteraci√≥n o deleci√≥n del gen SMN1que lleva a la muerte progresiva de neuronas motoras con la consiguiente paralizaci√≥n progresiva muscular. Una enfermedad para la que no exist√≠a tratamiento curativo aunque s√≠ terapias capaces de enlentecer la progresi√≥n de la enfermedad.

Pues bien, la buena noticia es que la FDA (Agencia Americana del Medicamento) acaba de autorizar el comienzo de un Ensayo Cl√≠nico en Fase I, inicialmente en pacientes con edades comprendidas entre 0 y 9 meses (es decir con AME tipo I la forma m√°s grave y mortal de la enfermedad), a los que se les administrar√° el gen SMN1 normal transportado por el vector viral AAV9. Este vector se ha comprobado que atraviesa la barrera hemato-encef√°lica, con lo que tras administraci√≥n en sangre perif√©rica llegar√° al sistema nervioso central, infectar√° a las c√©lulas nerviosas e insertar√° en su genoma el gen SMN1 del que carecen. Otra v√≠a de administraci√≥n que tambi√©n se probar√° en este ensayo ser√° la de administraci√≥n directa del virus (con el gen SMN1 en su genoma) en el l√≠quido c√©falo-raqu√≠deo. 

La terapia g√©nica se ha demostrado como un tratamiento eficiente en una serie de patolog√≠as inicialmente incurables, ya desde hace a√Īos. Sus restricciones han venido fundamentalmente condicionadas por el tipo de virus utilizado como transportador del gen que se pretende subsituir. Esos virus, modificados, han de poseer capacidad infectiva (es decir conservar la capacidad de infectar c√©lulas sanas e introducir en √©stas el c√≥digo gen√©tico del virus modificado) sin que desencadenen otro tipo de enfermedades. Se ha logrado en muchas patolog√≠as, como dec√≠amos, y ahora se lograr√° en AME, seguro. El camino comienza a abrirse.

Jes√ļs Devesa

Profesor Ad Honorem de la Universidad de Santiago 

 

Siguenos en...

           

Consulta

 

Contacto

  

Tiempo en Teo

*

Despejado

11 °C
Oeste 0 km/h

Lunes
Despejado (10 ↔ 23 °C)

Martes
Despejado (10 ↔ 26 °C)

Miércoles
Despejado (12 ↔ 27 °C)

Jueves
Despejado (12 ↔ 25 °C)


                                                                                                                                                                       

Logotipo que simboliza o cumplimento da Normativa W3C CSSLogotipo que simboliza o cumplimento da Normativa W3C XHTML 1.0 -   ACCESIBILIDAD